Forscherinnen ausgezeichnet für Methode zur Genom-Editierung

Allgemein, Klassische Medizin

(SWR 2) – Der diesjährige Nobelpreis für Chemie geht an die Französin Emmanuelle Charpentier und die Amerikanerin Jennifer A. Doudna. Sie erhalten den Preis für die Entwicklung von CRISPR /Cas9, einer Methode zur Genom-Editierung.

Mit der CRISPR/Cas – Technologie, die landläufig auch „Genschere“ genannt wird, könnten Forscher*innen mit hoher Präzision das Erbgut, also die die DNA, von Tieren, Pflanzen und Mikroorganismen verändern. Diese Technologie habe die Biowissenschaften revolutioniert, trage zu neuen Krebstherapien bei und könne möglicherweise dabei helfen, Erbkrankheiten zu heilen, heißt es in der Begründung des Nobelpreis-Komitees.

Scharlachbakterien haben Superkräfte
Die Französin Emmanuelle Charpentier, seit 2018 Gründungs- und geschäftsführende Direktorin der Max-Planck-Forschungsstelle für die Wissenschaft der Pathogene, hat 2011 per Zufall entdeckt, dass Scharlachbakterien (Streptococcus pyogenes) Superkräfte besitzen. Einen Virusangriff überstehen sie mit einer ganz speziellen Taktik:

Wenn ein Virus ein Bakterium angreift, injiziert es sein Erbgut in die Bakterienzelle. Das Bakterium reagiert – und baut ein Stück der Virus-DNA in sein eigenes Erbgut ein. So erstellt das Bakterium ein Feindarchiv – es „merkt“ sich den Angreifer – und kopiert einen Strang der Virus-DNA. Diese Kopie dient nun als Vergleichsmuster. Es heftet sich an ein Enzym, das wie eine Schere DNA zerschneiden kann. Ein Abgleich mit dem Muster und die Genschere macht die DNA des Eindringlings unschädlich.

Austausch und Reparatur von Genen möglich
Ihre Entdeckung hat Emmanuelle Charpentier dann zusammen mit der US-amerikanischen Biochemikerin Jennifer Doudna so weiterentwickelt, dass dieser Abwehrmechanismus nun für ganz andere Zwecke genutzt werden kann.

In ihrer natürlichen Form kann die Genschere die DNA von Viren erkennen. Charpentier und Doudna konnten aber beweisen, dass die Genschere so kontrolliert werden kann, dass sie jedes DNA-Molekül an einer vorbestimmten Stelle schneiden kann. Und damit ist es möglich, den Code des Lebens neu zu schreiben.

Die Forscherinnen können diese Genscheren in abgewandelter Form auch in Zellen anderer Lebewesen einschleusen, die dann ganz gezielt fehlerhafte Stellen im Erbgut erkennen und die DNA genau hier zerschneiden. Mutierte Gene, die z.B. Krankheiten verursachen, können so ausgeschaltet werden. Mithilfe dieser Methode könnten nicht nur Gene zerschnitten, sondern auch repariert oder ausgetauscht werden.

Seit der Entdeckung der Genschere CRISPR/Cas durch Charpentier und Doudna im Jahr 2012 kam die Methode immer häufiger zum Einsatz. Dieses Werkzeug hat zu vielen wichtigen Entdeckungen beigetragen in der Grundlagenforschung und in der Praxis:

  • Pflanzenforscher konnten Pflanzen entwickeln, die gegenüber Schimmel, Schädlingen und Trockenheit unempfindlich sind
  • In der Medizin gibt es klinische Studien zu neuen Krebstherapien.
  • Erbkrankheiten könnten erstmals geheilt werden.

Diese genetischen Scheren haben in den Biowissenschaften eine neue Epoche eingeläutet und bringen der Menschheit in vielerlei Hinsicht „den größten Nutzen“, so die Aussage des Nobelpreiskomitees.

Ethische und medizinische Bedenken gegenüber CRISPR/Cas
Aber es gibt gegenüber der Genschere auch einige ethische und medizinische Bedenken. So hatte im Herbst 2018 ein chinesischer Forscher bekanntgegeben, dass er die Gene von zwei ungeborenen Mädchen verändert hat – mithilfe der Technik CRISPR/Cas.

Der chinesische Forscher He war vermutlich der erste, der mit der CRISPR/Cas Methode in die menschliche Keimbahn eingriff und dabei direkt das Erbgut veränderte. Die manipulierten Gene sind also in allen Zellen des Körpers und werden auch an spätere Nachkommen der Zwillinge weitergegeben. Der Forscher wollte mit dem Eingriff die Babys gegen eine HIV-Infektion immunisieren.

Emanuelle Charpentier, eine der Entdeckerinnen der Genschere CRISPR/Cas, sprach damals von einer roten Linie, die überschritten wurde. Außerdem ist das gentechnische Werkzeug CRISPR/Cas laut vielen Experten noch nicht so weit entwickelt, dass es sich zur Anwendung beim Menschen eignet. Hinzu kommen ethische Bedenken, ob man die Gene von Embryonen überhaupt verändern sollte. CRISPR/Cas ist also eine Methode, die zwar viele Möglichkeiten bietet, mit der aber auch verantwortungsvoll umgegangen werden muss.

Patentstreit noch nicht vorbei
Spannend bei der Vergabe des Preises an Charpentier und Doudna ist, dass sich die Königlich Schwedische Akademie der Wissenschaften hier in einen laufenden Patentstreit einmischt. Denn neben den beiden Forscherinnen gibt es noch weitere Kandidaten, die an der Entdeckung von CRISPR/Cas9 beteiligt waren, die jetzt leer ausgingen.

Dass CRISPR/Cas9 mit einem Nobelpreis geehrt wird, war aber vielen Experten klar – die Frage war nur wann. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie des Universitätsklinikums Freiburg sagte zu der Vergabe:

„Die Entdeckerinnen erhalten völlig zu Recht den Nobelpreis. CRISPR/Cas ist ein absoluter Glücksfall für die Lebenswissenschaften.“

Die Preisträgerinnnen
Emmanuelle Charpentier, geboren 1968 in Juvisy-sur-Orge, Frankreich. Abteilungsleiterin am Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung, Braunschweig und Professorin an der Medizinischen Hochschule Hannover (2013-2015). Seit 2018 Gründungs- und geschäftsführende Direktorin der Max-Planck-Forschungsstelle für die Wissenschaft der Pathogene.

Jennifer A. Doudna Cate, geboren 1964 in Washington D.C. Sie erwarb 1989 einen PhD an der Harvard University. Die Biochemikerin und Molekularbiologin ist seit 2003 Professorin an der University of California, Berkeley Doudna forscht außerdem seit 1997 für das Howard Hughes Medical Institut in Maryland, USA.

Mit Charpentier und Doudna teilen sich das erste Mal zwei Frauen den Chemienobelpreis. Sie sind außerdem erst die sechste und siebte Frau, die den Preis gewinnen.